De la maladie au traitement : cycle de vie d’un médicament

Les médicaments font partie intégrante de notre vie. Pourtant, connaissez-vous leur cycle de vie?.  Derrière chaque médicament existe une molécule et il faut entre 10 et 15 ans pour qu’elle devienne un traitement. Cette transformation en médicament est très réglementée et permet de ne sélectionner que les molécules bien tolérées et efficaces. 

 Qu’est-ce qu’un médicament ?

Le code de la Santé publique (article L.5111-1) définit le médicament comme « toute substance ou composition [ ]possédant des propriétés curatives ou préventives à l’égard des maladies humaines ou animales [, ,] en vue d’établir un diagnostic médical ou de restaurer, corriger ou modifier leurs fonctions physiologiques en exerçant une action pharmacologique, immunologique ou métabolique. »

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 Les médicaments sont des produits destinés à prévenir, à traiter les maladies. Ils peuvent en combattre et éliminer la cause, c’est le cas des médicaments antibiotiques contre les infections bactériennes ; ou en atténuer les manifestations, comme les médicaments antalgiques utilisés pour soulager la douleur.

Ils se composent  :

• d’un principe actif, substance d’origine chimique, biologique, génie génétique ou naturelle caractérisée par un mécanisme d’action curatif ou préventif précis dans l’organisme,
• d’excipients, substances d’origine chimique ou naturelle qui facilitent l’utilisation et la mise en forme galénique du médicament mais ne présentent pas d’effet curatif ou préventif.

La recherche et le développement du médicament

1. Recherche

Les axes potentiels de recherche des entreprises du médicament sont fonction :

• Des avancées de la recherche fondamentale menée dans les laboratoires d’universités, les hôpitaux ou les entreprises.
• De l’étude des besoins médicaux exprimés.
• D’une stratégie d’entreprise.

        2. Essais pré-cliniques

Après l’identification d’une nouvelle cible thérapeutique, de nombreuses molécules susceptibles de présenter un intérêt thérapeutique sont sélectionnées. Une fois la molécule à fort potentiel identifiée, celle-ci est brevetée. Les chercheurs la testent alors par exemple sur des cellules en culture (bactéries isolées et placées dans un milieu favorable à leur survie).

Ces essais précliniques permettent ainsi d’étudier le mécanisme d’action, la vitesse de diffusion dans l’organisme, la toxicité, une approche de la dose active à administrer chez l’Homme.

       3. Essais cliniques

Après les études en laboratoire viennent les phases d’essais cliniques impliquant la participation de personnes volontaires dans un premier temps puis auprès des personnes malades, afin d’évaluer sa sécurité et son efficacité.

Il existe quatre phases d’évaluation distinctes les unes des autres et successives :

• Phase I  : étude de l’évolution de la molécule testée dans l’organisme en fonction du temps (cinétique) et analyse de la toxicité sur l’être humain. Cette phase est menée sur un petit nombre de personnes volontaires et non malades (volontaires sains) ;
• Phase II : administration du médicament à un petit nombre de patients pour rechercher la plus petite dose efficace et observer des effets secondaires nocifs en utilisant différentes doses (sans prendre de risque) ;
• Phase III  : comparaison de l’efficacité du nouveau médicament par rapport au traitement de référence (lorsque celui-ci existe) et/ou à un placebo (lorsqu’aucun traitement n’existe). Cette phase s’adresse à un grand nombre de patients et peut durer plusieurs années. Les patients sont sélectionnés sur des critères précis qui permettront de répondre à la question de l’efficacité et du bénéfice du médicament testé comme nouveau traitement standard de la maladie concernée. A ce stade, les essais permettent d’identifier les risques potentiels du nouveau médicament.
  En parallèle, se déroule également la phase de développement industriel et du mode d’administration et de conditionnement (gélules, comprimés, sirop…).
• Phase IV : les suivis sont réalisés une fois le médicament commercialisé. Ils permettent d’approfondir la connaissance du médicament dans les conditions réelles d’utilisation, d’évaluer à grande échelle et sur le long terme sa tolérance et de détecter des effets indésirables rares.

Les essais cliniques nécessitent un avis favorable du Comité de Protection des Personnes (C.P.P.) et une autorisation délivrée par l’Agence Nationale de Sécurité du Médicament et des produits de santé (ANSM).

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L’autorisation et la production du médicament

 Afin d’être commercialisé en France, un médicament doit obtenir une Autorisation de Mise sur le Marché (AMM), délivrée par l’ANSM ou par l’Agence européenne du médicament (EMA) qui a le pouvoir d’accorder des AMM valables dans tous les pays de l’Union européenne, dont la France.

L’obtention d’une AMM s’appuie sur l’examen d’un dossier fourni par l’entreprise du médicament afin d’évaluer la balance bénéfice/risque du médicament et plus précisément :

• la démonstration de son efficacité pour les indications revendiquées en fonction du profil des patients auquel il est destiné et de la posologie préconisée.
• les effets indésirables potentiels liés à son utilisation et leur fréquence, recueillis au moment des études.
• la qualité chimique, biologique ou microbiologique du médicament et la qualité des procédés de fabrication.

Une fois l’autorisation obtenue pour une durée initiale de 5 ans renouvelable, les phases de production et commercialisation peuvent commencer.

 Le RCP (Résumé des Caractéristiques du Produit), plus particulièrement destiné aux professionnels de santé et la notice destinée au patient insérée dans la boîte du médicament, résument les informations générales sur le médicament, sa composition, les maladies qu’il est destiné à soigner ou à prévenir, son mode d’emploi et posologie, ses limites d’utilisation et ses effets indésirables.

La vie du médicament

Après sa mise sur le marché, le médicament reste surveillé dans son utilisation quotidienne par les professionnels de santé et les patients. Cette surveillance, que l’on appelle la pharmacovigilance, a notamment pour objectif de détecter des effets indésirables rares, potentiels ou avérés. Tout effet indésirable doit en effet être déclaré, qu’il soit inscrit ou non dans le résumé des caractéristiques du produit ou dans la notice du médicament. Cela permet d’améliorer la sécurité des médicaments pour les patients et la traçabilité des effets indésirables non détectés lors des phases I à III. 

Au bout de 20 ans, le brevet de la molécule initialement développée par le laboratoire expire. C’est alors une nouvelle vie qui peut commencer pour cette molécule qui devient génériquable.   

Et on n’oublie pas que, après son traitement, les médicaments périmés ou non utilisés dans l’armoire à pharmacie des particuliers doivent être triés et rapportés en pharmacie. Ils seront ensuite valorisés énergétiquement dans le respect des règles environnementales, permettant d’éclairer et de chauffer des milliers de logements tout au long de l’année. Ce geste éco-citoyen permet aussi de préserver la sécurité sanitaire de tous.